kaiyun開(kāi)云kaiyun開(kāi)云英國(guó)廣播公司( BBC)報(bào)道，一名患有罕見(jiàn)遺傳病的3歲男孩，在接受世界首例的突破性基因療法后，康復(fù)進(jìn)展重大，令醫(yī)生們驚喜，為罕見(jiàn)病治療帶來(lái)希望。

　　奧利佛．朱（Oliver Chu）患有一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，稱(chēng)為韓特氏綜合癥（Hunter Syndrome），這種疾病會(huì)對(duì)身體和大腦造成漸行性損害，全世界每10萬(wàn)名男嬰中只有1例。由于基因缺陷，患者無(wú)法產(chǎn)生一種對(duì)維持細(xì)胞健康至關(guān)重要的酵素。最糟糕情況下，患者壽命通常不超過(guò)20歲。

　　奧利佛來(lái)自美國(guó)加州，這項(xiàng)試驗(yàn)于一年前，在英國(guó)曼徹斯特皇家兒童醫(yī)院的臨牀研究中心開(kāi)展。醫(yī)生利用基因療法改造了從奧利佛體內(nèi)提取的干細(xì)胞。然后，他們向這些細(xì)胞發(fā)出指令，使其能夠合成缺失的酵素。這些細(xì)胞接受改造后，被重新輸回奧利佛體內(nèi)。

　　接受治療一年后，奧利佛現(xiàn)在的發(fā)育似乎正常，能夠產(chǎn)生缺失的酶，他的身體和大腦都健康?！八?jiǎn)直像變了一個(gè)人。他到處跑來(lái)跑去，不停地說(shuō)話(huà)?！眾W利佛的爸爸驚喜道：“奧利的未來(lái)看起來(lái)非常光明，希望這意味著會(huì)有更多的孩子能接受這種治療?！?/p>