kaiyun平臺(tái)官網(wǎng)登錄 開(kāi)云網(wǎng)站10月9日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示顯示，正大天晴和首藥控股聯(lián)合申報(bào)的1類新藥TQ-B3234膠囊擬納入突破性治療品種，擬治療伴有癥狀、不能手術(shù)的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）相關(guān)的成人叢狀神經(jīng)纖維瘤。公開(kāi)資料顯示，這是一款選擇性MEK1/2抑制劑。

　　NF1是一種常染色體顯性遺傳病，可表現(xiàn)為神經(jīng)纖維瘤，包括影響幾乎所有NF1患者的皮膚神經(jīng)纖維瘤（cNFs），以及高達(dá)50%患者會(huì)出現(xiàn)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PNs）——一種良性神經(jīng)鞘瘤。PNs可導(dǎo)致患者出現(xiàn)嚴(yán)重疼痛、毀容和功能障礙，并有轉(zhuǎn)化為惡性外周神經(jīng)鞘瘤（MPNST）的風(fēng)險(xiǎn)。

　　公開(kāi)資料顯示，NF1是由NF1基因變異導(dǎo)致RAS通路過(guò)度激活所致。MEK是細(xì)胞外信號(hào)相關(guān)激酶（ERK）通路的上游調(diào)節(jié)因子，抑制MEK的活性能夠通過(guò)抑制RAS調(diào)節(jié)的RAF/MEK/ERK通路活性，抑制腫瘤生長(zhǎng)。