在全球生物醫(yī)藥版圖上，基因治療正以前所未有的速度重塑疾病治療的格局，為眾多難治性、遺傳性疾病帶來治愈的曙光。據權威預測，全球基因治療市場規(guī)模正朝著千億美元級邁進，中國亦將其列為“十四五”生物經濟的戰(zhàn)略性方向。然而，產業(yè)繁榮的背后，安全高效的基因“運輸工具”——病毒載體的規(guī)?；a始終制約著夢想照進現(xiàn)實的步伐。

　　病毒載體的生產長期面臨“三高”困境——技術門檻高、 生產成本高、 規(guī)?；趬靖撸@不僅導致基因治療藥物價格動輒百萬美元，令普通患者望而卻步，也嚴重拖慢了新藥研發(fā)和臨床應用的進程，成為我國搶占全球基因治療制高點亟待突破的“卡脖子”環(huán)節(jié)。能否突破病毒載體規(guī)?；?、低成本、高質量生產的核心技術關系到基因治療的可及性與普惠性。

　　在此背景下，一家專注于攻堅基因治療“運載火箭”技術的國家級高新技術企業(yè)——廣州派真生物技術有限公司 ，憑借其在腺相關病毒（AAV）載體領域的全球領先實力和創(chuàng)新成果，正成為破解行業(yè)痛點、推動基因治療普惠的關鍵力量。

　　廣州派真生物技術有限公司作為國家級專精特新“小巨人”企業(yè)和全球基因治療領域的重要參與者，自2014年創(chuàng)立以來始終致力于為細胞與基因治療（CGT）行業(yè)提供腺相關病毒（AAV）載體的一站式CMC解決方案。公司在廣州、上海、美國休斯頓及瑞士設立公司和生產基地，構建覆蓋亞太、歐美市場的國際化服務體系。2024年6月，公司美國AAV生產基地正式投產，標志著全球化戰(zhàn)略進入新階段。

　　派真生物專注病毒載體包裝CRO/CDMO技術服務，憑借自主研發(fā)的293細胞AAV高產平臺和質粒高產平臺等核心技術，成功突破行業(yè)規(guī)?；a瓶頸，將病毒產量提升10倍以上，生產周期縮短三分之二。其AAV載體市場占有率居國內領先地位，位列全球行業(yè)頭部，是國內交付規(guī)模最大、服務項目最多的AAV載體CDMO企業(yè)，已累計交付50,000+從早期研發(fā)到商業(yè)化生產項目，支持200+個中試項目及25+個FDA/NMPA IND申報項目，為全球藥企加速基因藥物研發(fā)提供關鍵支撐。

　　在推動產業(yè)創(chuàng)新的同時，派真生物早已將數字化與人工智能納入企業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略。自2022年起，企業(yè)率先將AI引入研發(fā)體系，打造了制劑篩選平臺、新型AAV衣殼篩選平臺、mRNA設計平臺等，大幅提升研發(fā)效率與成功率。與此同時，企業(yè)自主開發(fā)的數字化平臺，已讓科研級別生產實現(xiàn)了從訂單接收、生產到交付的全流程數字化銜接。

　　更值得一提的是，派真生物持續(xù)推進工藝自動化創(chuàng)新，歷時十年攻克了傳統(tǒng)工藝中難以替代的人工環(huán)節(jié)，今年終于實現(xiàn)了生產環(huán)節(jié)的全面可自動化。這一突破不僅體現(xiàn)了新質生產力的融合，也為行業(yè)提供了智能制造的新標桿。未來，派真生物計劃將數字化平臺與AI參數優(yōu)化進一步結合，實現(xiàn)從線上定制到全流程自動化完成的智能化生產，推動基因治療真正進入“智能工廠”時代。

　　企業(yè)擁有250人專業(yè)團隊，研發(fā)人員占比超25%（含十余名博士），獲評國家級博士后科研工作站分站、廣東省工程技術研究中心、廣東省企業(yè)技術中心等資質，并榮膺中國發(fā)明創(chuàng)業(yè)獎、廣州百家新銳企業(yè)等榮譽。在“讓老百姓用得起基因治療”的使命驅動下，派真生物持續(xù)深化載體工藝創(chuàng)新，以高標準質量體系保障產品安全，協(xié)同多方力量降低基因治療成本，為推進健康中國建設和生物醫(yī)藥領域新質生產力發(fā)展貢獻民族品牌力量。

　　近日，廣州派真生物技術有限公司的創(chuàng)始人李華鵬先生受邀來到北京，參與《民族品牌之路》欄目線下選題會；《民族品牌之路》作為一檔演播室結合實景拍攝的大型信用企業(yè)訪談節(jié)目，聚焦于講述民營企業(yè)發(fā)展成長歷程，梳理行業(yè)發(fā)展動態(tài)，傳播守信創(chuàng)業(yè)故事，在全國范圍內打造中國榜樣和品牌新勢力。

　　在與欄目組負責人的現(xiàn)場溝通中，廣州派真生物技術憑借良好的企業(yè)信譽、獨到的品牌觀點、創(chuàng)新的商業(yè)模式以及清晰的企業(yè)發(fā)展規(guī)劃通過欄目審核，已初步被定為《民族品牌之路》欄目拍攝對象。欄目組將于近期邀請企業(yè)創(chuàng)始人李華鵬先生來到欄目演播廳，與知名主持人董倩老師進行深度專訪。在民族品牌之路的聚光燈下，這家以創(chuàng)新破局、以責任立身的企業(yè)，正書寫著中國基因治療產業(yè)高質量發(fā)展的鮮活范本。

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