據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2025 年共披露 13 起融資事件，總金額超過(guò)了 30 億元。

　　從已披露的重大交易來(lái)看，全球范圍內(nèi)至少有 20 余起較為明確的 BD 交易，涉及跨國(guó)藥企與生物技術(shù)公司的合作、技術(shù)平臺(tái)授權(quán)、管線引進(jìn)等多種形式。（表 2）

　　驅(qū)動(dòng)增長(zhǎng)的核心邏輯正在演變：小核酸的成功已不再局限于罕見(jiàn)病，而是在心血管、代謝等患者基數(shù)龐大的常見(jiàn)病領(lǐng)域獲得了關(guān)鍵性商業(yè)化驗(yàn)證。

　　其中，最炙手可熱的增長(zhǎng)點(diǎn)無(wú)疑是「減肥」賽道。當(dāng) GLP-1 類藥物以「抑制食欲」風(fēng)靡全球時(shí)，小核酸則瞄準(zhǔn)了更上游的代謝調(diào)控基因（如 GPR75、GCGR 等），試圖實(shí)現(xiàn)從「被動(dòng)節(jié)食」到「主動(dòng)調(diào)節(jié)」的機(jī)制躍遷。這不僅有望帶來(lái)更持久的療效（如每年僅需數(shù)次注射），也可能具備更優(yōu)的安全性，使其成為 GLP-1 之后，下一代減重療法最有力的競(jìng)爭(zhēng)者。

　　這意味著，小核酸的戰(zhàn)場(chǎng)已從遺傳病因明確的罕見(jiàn)病，全面擴(kuò)展至擁有億萬(wàn)級(jí)患者的常見(jiàn)病市場(chǎng)，其商業(yè)天花板被顯著抬高。弗若斯特沙利文的預(yù)測(cè)也印證了這一廣闊前景：全球小核酸市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)將以 21.6% 的年復(fù)合增長(zhǎng)率，從 2029 年的 206 億美元躍升至 2034 年的 549 億美元。

　　2026 年 1 月 9 日，國(guó)內(nèi)小核酸龍頭瑞博生物正式登陸港交所，在新年伊始為全球小核酸賽道又加了第一把火。

　　以 GalNAc 為代表的遞送技術(shù)，實(shí)現(xiàn)了每年僅需數(shù)次注射的長(zhǎng)效治療方案，徹底重構(gòu)了慢性病的管理模式。而其「可編程」特性，使得針對(duì)不同靶點(diǎn)的藥物開(kāi)發(fā)如同設(shè)計(jì)軟件，極大拓展了成藥邊界。整個(gè)賽道正快速?gòu)摹感《沟暮币?jiàn)病領(lǐng)域，沖向「大而廣」的常見(jiàn)病藍(lán)海。

　　不過(guò)，作為審慎的觀察者，我們或許不宜過(guò)度樂(lè)觀。一個(gè)現(xiàn)實(shí)的問(wèn)題是：2025 年小核酸藥物融資如此火熱，但最終能獨(dú)立存活的公司會(huì)有多少？

　　我們可以用一個(gè)比喻來(lái)理解：這好比一場(chǎng)前景無(wú)比誘人，但路途極其艱險(xiǎn)的「淘金熱」。

　　「技術(shù)成熟、前景明確」，如同那片已被證實(shí)蘊(yùn)藏黃金的新大陸，先驅(qū)者（如 Alnylam、Ionis）帶回的財(cái)富吸引了無(wú)數(shù)探險(xiǎn)家（初創(chuàng)公司）與投資人。

　　「極高的技術(shù)、臨床與商業(yè)化壁壘」，則是橫亙?cè)谇暗碾U(xiǎn)峻山川與未知險(xiǎn)境，并非所有啟程者都能安然抵達(dá)。

　　最終能作為獨(dú)立公司存活下來(lái)的將是極少數(shù)，但整個(gè)賽道會(huì)誕生一批重磅產(chǎn)品，行業(yè)會(huì)通過(guò)「并購(gòu)整合」的方式實(shí)現(xiàn)價(jià)值，活下來(lái)的「玩家」會(huì)比活下來(lái)的「公司」多得多。

　　小核酸藥物領(lǐng)域雖然前景廣闊，但壁壘極高，主要集中在以下幾個(gè)方面，這些也是初創(chuàng)公司的「生死關(guān)」：

　　2 遞送系統(tǒng)技術(shù)：這是最核心的瓶頸。如何將藥物精準(zhǔn)、高效、安全地遞送到目標(biāo)組織（除了肝臟以外）？比如中樞神經(jīng)、肌肉、腫瘤、肺部等。擁有獨(dú)特且經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的遞送平臺(tái)是最大的護(hù)城河。

　　3 規(guī)?；a(chǎn)工藝：從實(shí)驗(yàn)室的毫克級(jí)到商業(yè)化的公斤級(jí)，生產(chǎn)成本和質(zhì)量控制是巨大的挑戰(zhàn)。

　　kaiyun開(kāi)云

　　1 適應(yīng)癥選擇：大部分初創(chuàng)公司從罕見(jiàn)的遺傳病切入，因?yàn)槁窂角逦?、臨床成功率相對(duì)高。但罕見(jiàn)病市場(chǎng)天花板低，需要極高的定價(jià)。要想成為平臺(tái)型公司，必須向常見(jiàn)?。ㄈ缧难?、代謝性疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。┩卣梗@其中的臨床開(kāi)發(fā)復(fù)雜度、成本和競(jìng)爭(zhēng)呈指數(shù)級(jí)上升。

　　2 安全性問(wèn)題：雖然技術(shù)已進(jìn)步，但寡核苷酸的脫靶效應(yīng)、肝毒性、血小板減少等潛在風(fēng)險(xiǎn)仍需在更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)中密切監(jiān)控。

　　1 市場(chǎng)準(zhǔn)入與定價(jià)：對(duì)于天價(jià)罕見(jiàn)病藥物，如何與各國(guó)醫(yī)保系統(tǒng)談判、實(shí)現(xiàn)藥物可及性是巨大挑戰(zhàn)。對(duì)于常見(jiàn)病藥物，則需要強(qiáng)大的市場(chǎng)營(yíng)銷和銷售團(tuán)隊(duì)，這是絕大多數(shù) Biotech 公司不具備的。

　　2 生產(chǎn)與供應(yīng)鏈：建立符合全球標(biāo)準(zhǔn)的商業(yè)化生產(chǎn)基地和供應(yīng)鏈，需要巨額資本投入。

　　對(duì)于大多數(shù)只有一兩個(gè)在研管線的初創(chuàng)公司來(lái)說(shuō)，很難跨越以上所有壁壘。 它們很可能在以下階段被淘汰：

　　臨床 III 期及以后：即使成功上市，也可能因?yàn)樯虡I(yè)化能力不足，無(wú)法產(chǎn)生預(yù)期回報(bào)，最終被大藥企收購(gòu)。

　　例如Ionis Pharmaceuticals & Alnylam Pharmaceuticals：作為行業(yè)開(kāi)創(chuàng)者，它們擁有最深厚的專利池、技術(shù)平臺(tái)和豐富的產(chǎn)品管線，已經(jīng)從 Biotech 成功轉(zhuǎn)型為 Biopharma。它們是「活下來(lái)」并可能成為巨頭的最有力候選者。

　　比如在肝外遞送（如 LNP、GalNAc 以外的技術(shù)）取得突破性進(jìn)展的公司，其平臺(tái)價(jià)值極高。

　　那些聚焦于經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的、但存在未滿足臨床需求的重大疾病領(lǐng)域（如阿爾茨海默癥、高血壓、某些腫瘤），并且臨床數(shù)據(jù)非常亮眼的公司。即使技術(shù)平臺(tái)不一定是最頂尖的，但突出的臨床價(jià)值本身就是最強(qiáng)的生存保障。

　　這是絕大多數(shù)初創(chuàng)公司最現(xiàn)實(shí)的「善終」方式。對(duì)于 Big Pharma 而言，收購(gòu)是快速切入這一前沿領(lǐng)域的最佳策略。2025 年的融資熱潮，其更深層的意義在于為未來(lái)的并購(gòu)市場(chǎng)孵化和篩選潛在的收購(gòu)目標(biāo) —— 資本正在資助一批有潛力的「選手」，讓它們跑到足以被巨頭看中的位置。

　　2-3 家像 Ionis、Alnylam 這樣的平臺(tái)型公司，它們通過(guò)自研、合作和并購(gòu)持續(xù)擴(kuò)大生態(tài)。

　　輝瑞、諾華、羅氏、阿斯利康等通過(guò)收購(gòu)或深度合作，將小核酸藥物納入其龐大的產(chǎn)品矩陣中。

　　一些公司可能在某個(gè)特定技術(shù)或疾病領(lǐng)域（如中樞神經(jīng)遞送、局部給藥等）做到極致，成為小而美的公司，或者被寡頭/巨頭收購(gòu)。

　　當(dāng)前融資火熱中的大部分公司，其最終價(jià)值將體現(xiàn)在其臨床數(shù)據(jù)上，成功者被收購(gòu)，失敗者消散。它們是推動(dòng)整個(gè)行業(yè)技術(shù)進(jìn)步的「燃料」。

　　在 2025 年獲得融資的眾多小核酸藥物公司中，最終能作為獨(dú)立上市公司存活并發(fā)展壯大的，可能不到 10%。

　　但是，這絕不意味著賽道是泡沫。相反，這正是高科技生物醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展的典型路徑：

　　「融資熱潮 → 百花齊放、充分競(jìng)爭(zhēng) → 優(yōu)勝劣汰、并購(gòu)整合 → 少數(shù)巨頭+成熟生態(tài)」

　　大量的資本涌入，正是在為這種「創(chuàng)造性破壞」過(guò)程提供動(dòng)力。最終，會(huì)有多個(gè)源自這些公司的小核酸藥物成功上市，造福全球患者，而資本也會(huì)通過(guò)并購(gòu)和少數(shù)成功案例獲得回報(bào)。

　　所以，我們不必為「公司」的存活數(shù)量而焦慮，更應(yīng)該關(guān)注哪些「技術(shù)」和「產(chǎn)品」能夠最終勝出。返回搜狐，查看更多