“上海的現(xiàn)代化產(chǎn)業(yè)體系為我們提供了廣闊的發(fā)展空間。”近日，在2024全球未來產(chǎn)業(yè)之星大賽的決賽采訪中，邦耀生物創(chuàng)始人，華東師范大學劉明耀教授向中新社記者分享了他在基因編輯與細胞治療領域的創(chuàng)新歷程與未來展望，展現(xiàn)了這一前沿科技領域的無限魅力與巨大潛力。

　　“源于對科學革命的敏銳洞察與對臨床需求的迫切回應?！眲⒚饕绱嗣枋鏊渡砘蚓庉嬇c細胞治療領域的初衷。自2012年CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)首次亮相以來，他便帶領團隊迅速跟進，并于2013年上半年成功培育出全球首只CRISPR開云kaiyun/Cas9基因編輯小鼠，標志著該技術(shù)在哺乳動物基因編輯領域的重大突破。

　　隨著研究的深入，邦耀生物應運而生，從最初的動物模型研發(fā)逐步轉(zhuǎn)型為專注于細胞與基因治療(CGT)的生物創(chuàng)新藥企業(yè)。

　　“將實驗室的成果轉(zhuǎn)化為重塑生命的代碼，是我作為一名科研工作者的使命和信念?！眲⒚饕f。目前，邦耀生物已聚焦基因遺傳性疾病、腫瘤及自身免疫性疾病等多個治療領域，打造了多個創(chuàng)新療法并成功應用于臨床，幫助近百例患者恢復了健康。其中，BRL-101地貧基因療法更是成為國內(nèi)首個有望上市的地貧基因療法，至今已幫助15例患者100%脫離輸血依賴，首例患者治愈超5年。

　　在創(chuàng)新科研的道路上，劉明耀對異體通用型CAR-T技術(shù)的開發(fā)歷程記憶深刻。這項歷經(jīng)8年技術(shù)攻關、六代迭代的技術(shù)，終于在2024年迎來了“曙光”。邦耀生物與上海長征醫(yī)院合作的BRL-303 UCAR-T治療自身免疫疾病臨床研究中，成功治療了3例難治性自身免疫疾病患者，療效顯著且無不良事件發(fā)生，研究成果更是發(fā)表在世界頂尖期刊《Cell》上，成為全球首個成功治療自身免疫疾病的案例。

　　“傳統(tǒng)的異體CAR-T在臨床中存在諸多問題，而我們的異體UCAR-T技術(shù)則有效解決了這些問題。”劉明耀介紹道。該技術(shù)不僅安全性高、有效性好，而且成本低廉，一份異體通用型CAR-T細胞可以用來治療500～1000位患者，未來市場成熟后，治療一位病人的成本可能不到1萬元。

　　面對未來產(chǎn)業(yè)的人才狀況，劉明耀指出，行業(yè)尖端科研能力強，但產(chǎn)業(yè)化人才短缺。為此，他提出了構(gòu)建“三鏈融合”生態(tài)的建議，包括以賽代評激活源頭創(chuàng)新、設立未來產(chǎn)業(yè)碩博專項以及校企聯(lián)合實驗室等，旨在培養(yǎng)更多既懂前沿技術(shù)又熟悉CMC生產(chǎn)、臨床轉(zhuǎn)化的復合型人才。

　　對于產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化過程中的資金、鏈條與政策適配等薄弱之處，劉明耀呼吁社會各界給予細胞基因治療領域更多耐心和資本支持，同時加強產(chǎn)業(yè)鏈配套建設，完善監(jiān)管框架以適應技術(shù)迭代的高速度。

　　作為深耕在上海十余年的高新技術(shù)企業(yè)，邦耀生物得到了上海市政府的高度關心和支持。從資金扶持到人才引進，從知識產(chǎn)權(quán)保護到產(chǎn)業(yè)鏈配套建設，一系列政策紅利為邦耀生物的快速發(fā)展提供了有力保障。

　　未來，邦耀生物將在不斷完善的上海產(chǎn)業(yè)政策支持下，繼續(xù)推動基因編輯與細胞治療領域的創(chuàng)新發(fā)展，為上海未來產(chǎn)業(yè)和人類健康事業(yè)貢獻更多力量。(完)

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